FDA (ABD Gıda ve Ä°laç Ä°daresi) , Roche’un Risdiplam’a iliÅŸkin baÅŸvuru dosyasını kabul etti, öncelikli inceleme hakkı verdi. Nihai onayın 24 Mayıs 2020 tarihinde verilmesi bekleniyor. BaÅŸvuru verileri, SMA tip 1 ve 2–3 hastalarda Risdiplamı deÄŸerlendiren ‘Firefish’ ve ‘Sunfish’ klinik çalışmalarının 12 aylık sonuçlarına dayanıyor. Buna göre FDA Risdiplam ilacı hakkındaki deÄŸerlendirmesini 10 ay yerine 6 ayda tamamlayacak. Ä°laç onaylandığı takdirde, SMA hastalarının oral yolla evde kullanabileceÄŸi ilk ilaç olacak. Roche'un önümüzdeki haftalarda Avrupa Ä°laç Ajansı ile prosedürlere baÅŸlaması bekleniyor.
Risdiplam, merkezi sinir sistemindeki (CNS) ve vücuttaki SMN protein seviyelerini artırmak için sistematik olarak dağıtılmış ve tasarlanmış araÅŸtırma amaçlı, oral bir ilaçtır. SMN2 geninin motor nöronları ve kas fonksiyonlarını daha iyi desteklemek ve daha fonksiyonel SMN proteini üretmesine yardımcı olmak için tasarlanmıştır
Risdiplam, bebeklerden yetişkinlere kadar farklı gruplar halinde test edilmiştir.
Risdiplam, daha önce farklı bir SMN arttırıcı tedavi almış kiÅŸilerde de çalışılmaktadır. Bu denemede bulunan kiÅŸiler ilk önce bir “arınma” dönemi geçirmelidir - yani önceki ilacı almayı bırakmalı ve kaydolmadan önce vücuttan ayrılmasını beklemelidirler.
Risdiplam günlük bir oral ilaçtır. Ayrıca bir g tüpü aracılığıyla da verilebilir.
Risdiplam, bireyin yaşamı boyunca alınmalıdır.
