RİSDİPLAM
Risdiplam, Genentech / Roche tarafından geliştirilmektedir. Risdiplam, merkezi sinir sistemindeki (CNS) ve vücuttaki SMN protein seviyelerini artırmak için sistematik olarak dağıtılmış ve tasarlanmış araştırma amaçlı, oral bir ilaçtır.SMN2 geninin motor nöronları ve kas fonksiyonlarını daha iyi desteklemek ve daha fonksiyonel SMN proteini üretmesine yardımcı olmak için tasarlanmıştır. Roche ve Genentech, SMA Vakfı ve PTC Therapeutics ile birlikte Risdiplam'ın klinik gelişimine öncülük etmektedir. Risdiplam şu anda SMA hastalarında üç çok merkezli denemede değerlendirilmektedir. 2019 yılının ikinci yarısında bir FDA başvurusu beklenmektedir.
Risdiplam, SMN2 genini hedef alan SMN geliştiricibir terapidir. Bu genin daha aktif SMN proteini üretmesini sağlayan küçük bir moleküldür.
- Risdiplam, bebeklerden yetişkinlere kadar farklı gruplar halinde test edilmiştir.
- Risdiplam, daha önce farklı bir SMN arttırıcı tedavi almış kişilerde de çalışılmaktadır. Bu denemede bulunan kişiler ilk önce bir “arınma” dönemi geçirmelidir - yani önceki ilacı almayı bırakmalı ve kaydolmadan önce vücuttan ayrılmasını beklemelidirler.
- Risdiplam günlük bir oral ilaçtır. Ayrıca bir g tüpü aracılığıyla da verilebilir.
- Risdiplam, bireyin yaşamı boyunca alınmalıdır.
