SMA İLAÇLARININ GERİ ÖDEME KAPSAMINA ALINMASI İLGİLİ BİLGİLENDİRME

Risdiplam tedavisinin geri ödeme kapsamına alındığına dair Sağlık Uygulama Tebliği yayımlandı; ancak belirlenen kriterler, birçok SMA hastasının Nusinersen ve Risdiplam tedavilerine devam edemeyeceğini göstermektedir. Yayınlanan Sağlık Uygulama Tebliğine göre;

Spinal Musküler Atrofi Tip-1 hastalığında;
• SMN2 kopya sayısı en az 1 olan ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları 6 aydan önce başlayan hastalarda Nusinersen veya Risdiplam tedavilerine başlanabilir.
Ancak tedavi sürecinde 3 haftadan uzun ve günde kesintisiz 16 saatten fazla süre ile kalıcı invaziv mekanik solunum desteği (ventilatör) ihtiyacı olan ve perkütan gastrostomi tüpüyle (PEG) beslenmesi gerçekleşen hastalarda tedavi kesilir.
• Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.
Spinal Musküler Atrofi Tip 2-3 hastalığında;
• SMN2 kopya sayısı en az 2 olan ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş, klinik belirti ve bulguları 6 aydan sonra başlayan, invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip oral beslenebilen hastalarda Nusinersen veya Risdiplam tedavilerine başlanabilir.
• Tedavi süresince motor, bilişsel, beslenme, solunum, fizik tedavi rehabilitasyon ve ortopedik açıdan izlenmesi, yaşa uygun ve hastalığa özel tanımlanmış ölçütlerle standart değerlendirmelerin yapılması ve sağlık kurulu raporunda belirtilmesi gereklidir.
Gen temelli tedavilerin tümü [gen replasman tedavisi ve SMN2 modifiye eden tedaviler (nusinersen, risdiplam)] birlikte kullanılmamalıdır.

Nusinersen ve Risdiplam arasında 1 yıldan kısa süre ile geçiş yapılması halinde bedeli SGK tarafından karşılanmaz. Ancak fonksiyonel değerlendirmelerde bozulma olması veya belirgin hayatı tehdit eden yan etki ortaya çıkması durumunda yeni düzenlenecek sağlık kurulu raporunda belirtilmesi halinde ilaç değişimi yapılabilir.
İlaç değişimi yapılması halinde, nusinersen tedavisi kullanmakta olan hastaların risdiplam ile tedaviye devam etmesi durumunda son nusinersen uygulama dozu üzerinden en az 4 ay süre geçmesi halinde risdiplam ile tedaviye başlanır.
Risdiplam tedavisi kullanmakta olan hastaların nusinersen ile tedaviye devam etmesi durumunda son risdiplam uygulama dozu üzerinden en az 15 gün süre geçmesi halinde nusinersen ile tedaviye başlanır.
25 Haziran 2023 tarihinde yayımlanan Sağlık Uygulama Tebliği ile tip 1 hastaların solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına, PEG ile beslenip beslenmediğine bakılmaksızın tedavilerine başlanmış; solunum, beslenme ve fizik tedavi skorlaması olmadan tedavileri sürdürülmüştür. Ancak yeni yayımlanan Sağlık Uygulama Tebliği ile yeniden kriterler getirilmiş, bu da kriterlerin tekrar gözden geçirilmesi gerekliliğini doğurmuştur."

İlgili tebliğe buradan ulaşabilirsiniz.