29.07.2021
Okunma Sayısı : 3940
Paylaş :

Avexis, AVXS-101 adlı gen tedavisi için FDA onayına başvurduklarını duyurdu. Bu ilaç SMA hastalarında eksik olan veya bozulmuş olan SMN1 geninin yerine yenisini koyan bir tedavidir. Bu ilacın, SMA Tip 1 bebekleri için uygun olması beklenmektedir. Buna ilaveten, Avexis, bu ilacın intratekal yani omurilik sıvısından uygulamasını da denemelerde test etmektedir. İntratekal uygulama ise, daha büyük hastalarında (tip 2-3) bu tedaviye erişmesini sağlayacaktır. FDA önce bu başvurunun tamam olup olmadığını inceleyecek, bunun ardından FDA bu başvuruyu AVXS-101’in intravenöz olarak uygulandığında güvenli ve etkili olduğunu belirlemek için değerlendirecektir. Kesin kararın 2019 yılının ikinci yarısında verilmesi beklenmektedir. Bu ilaç tek dozdur. Tek seferde sağlıklı gen enjekte edilmekte ve hastanın SMN proteinin üretebilir hale gelmesini sağlamaktadır. Avexis’in FDA ve EMA’dan onay aldıktan sonra  piyasaya çıkması durumunda dünyadaki tek SMA ilacı olan Spinraza için fiyatların düşmesi beklenmektedir.  

 

Konu ile ilgili detaylı bilgi almak için;http://www.curesma.org/news/avexis-statement-fda-filing.html 

 

HUMAN TRIALS OF AVEXIS AVXS-101 GENE THERAPY

The Name Of The Study

Countries of Operation

Number of Patients

Manner of Application

Latest Status

STR1VE

USA

- 20 SMA type-1 patient

 

- less than 6 months

IV injection

records complete

STR1VE-EU

EUROPE

- 30 SMA type-1 patient

 

- less than 6 months

IV injection

Registration continues. Italy and UK are included

SPRINT

WORLD

 

WIDE

At least 27 patients whose symptoms were observed before 6 weeks

 

- SMN2 copy must be 2 or 3

IV injection

It continues in the USA and Canada.

 

Australia is newly included.

 

AVEXİS AVXS-101 GEN TEDAVİSİNİN İNSANLAR ÜZERİNDEKİ DENEMELERİ

 

Çalışmanın Adı Yürütüldüğü

 

Ülkeler

Hasta Sayısı Uygulama Şekli Son Durum
STR1VE A.B.D. – 20 SMA tip-1 hastası

 

– 6 aydan küçük

Damar yolu enjeksiyonu Kayıtlar tamamlandı
STR1VE-EU AVRUPA – 30 SMA tip-1 hastası

 

– 6 aydan küçük

Damar yolu enjeksiyonu Kayıtlar devam ediyor. İtalya ve Ingiltere de dahil edildi
SPRINT DÜNYA

 

GENELİ

– Belirtileri 6 haftaliktan once gözlenen en az 27 hasta

 

– SMN2 kopyasi 2 veya 3 olmalı

Damar yolu enjeksiyonu A.B.D ve Kanada’da devam ediyor.

 

Avustralya yeni dahil edildi.

STRONG A.B.D. – SMN1 geni delesyona ugramış, gen modifikasyonuna ugramamiış 27 bebek ve cocuk.

 

– 6 aydan büyük ve 5 yaşından küçük olmalı

– En az 3 SMN2 kopyası bulunmalı

Omurilik enjeksiyonu Kayıtlar tamamlandı
REACH DÜNYA

 

GENELİ

STRONG çalışmasından gelen bilgiler bu çalışmanın son haline karar verilmesine yardımcı olacak Omurilik enjeksiyonu Planlandı.